1. RCT の原理
1.1 同時対照の必要性
1.2 無作為化の重要性
1.3 倫理的問題
1.4 エンドポイント
1.5 バイアス
1.5.1 選択バイアス
1.5.2 PPS とFAS
1.5.3 評価バイアス
1.5.4 割り付けバイアス
1.5.5 公表バイアス
1.6 RCT のプロトコールの概要
1.7 RCT の論文の書き方

2. 無作為割り付けの方法
2.1 完全無作為化法
2.2 同数に割り付ける無作為化法
2.3 置換ブロック法
2.4 Efron’s biased coin design
2.5 層別無作為化法
2.6 最小化法
2.7 層別無作為化法と最小化法との関係
2.8 無作為割り付けと統計解析について

3. 目標症例数：標本サイズの計算
3.1 なぜ症例数を見積もる？
3.2 一般概念
3.3 母平均の差の検定
3.4 割り付け数の不均衡の影響
3.5 漸近的正規に基づく標本サイズの基本公式
3.6 母比率の差の検定
3.7 傾向性検定―用量反応関係の検出
3.7.1 平均値の場合
3.7.2 母比率の場合
3.8 二つの生存率の差―log-rank 検定
3.9 他のデザイン

4. 群内・群間変動に関わるRCT のデザイン
4.1 個人差の評価
4.1.1 個人差があるとは
4.1.2 個人間，個人内分散の推定
4.1.3 個人差の統一的尺度
4.2 クロスオーバー試験
4.3 クラスター無作為化試験
4.4 主要評価項目の測定誤差の評価

5. 経時的繰り返し測定の評価
5.1 試験方法
5.2 統計解析プロトコール
5.3 戦前の予想を覆す？
5.4 全般改善度，有用度
5.5 主要評価項目の一つであるGPT 値の統計解析
5.5.1 測定時点毎に繰り返し検定を行う
5.5.2 共分散分析
5.6 経時的繰り返し測定デザインと線形混合効果RM モデル
5.6.1 分散分析型モデル
5.6.2 線形混合効果RM モデル
5.6.3 ベースラインデータを調整するANCOVA 型モデル
5.6.4 グリチロン錠二号のデータの再解析：Part I
5.6.5 グリチロン錠二号のデータの再解析：Part II
5.6.6 S :T デザインのRIPS モデルの標本サイズ
5.7 個人の反応プロファイルに基づく方法
5.7.1 要約指標を考案する方法
5.7.2 個体毎の反応プロファイルを分類する方法

6. 非劣性の評価
6.1 有意差検定のマジック
6.2 臨床的に意味のある最小の差Δ の導入
6.3 独立な母比率の差の検定
6.3.1 非劣性の検定
6.3.2 同等性の検定
6.3.3 非劣性検定での交絡因子の調整
6.4 対応のある母比率の差の検定
6.4.1 非劣性の検定
6.4.2 同等性の検定
6.5 独立な母平均の差の検定
6.5.1 非劣性の検定
6.5.2 同等性の検定
6.6 プラセボ対照を追加する非劣性の検定
6.6.1 独立な母平均の差の検定
6.6.2 独立な母比率の差の検定
6.7 複数の評価者による診断法の比較―2 値データの場合

7. グループ逐次デザイン
7.1 基本的な考え方
7.2 Pocock の方法
7.3 O’Brien–Fleming の方法
7.4 グループ逐次デザインの一般化
7.5 α 消費関数
7.5.1 平均値の比較
7.5.2 割合の比較
7.5.3 生存率の比較
7.6 適応的デザイン
7.6.1 2-stage デザイン
7.6.2 K-stage デザイン
7.6.3 条件付きtype I エラー関数の利用―再帰的統合検定
7.7 推定問題
7.7.1 α 消費関数を利用した平均値の差の反復信頼区間
7.7.2 逆正規法を利用したK-stage 適応的デザイン
7.8 中間解析に基づく標本サイズの再見積もり
7.9 適応的シームレスII/III 相デザイン
7.10 適応的デザインが検証的試験に適用できるか？

8. 複数のエンドポイントの評価
8.1 p 値の調整法
8.2 多変量解析による包括的な検定

9. 外国臨床試験成績の日本への外挿―ブリッジング試験
9.1 内因性・外因性民族的要因
9.2 用量反応パターンの類似性
9.3 プロトコール
9.3.1 エンドポイントが平均値の場合
9.3.2 エンドポイントが割合の場合
9.4 実例
9.4.1 勃起不全治療薬：sildenafil citrate
9.4.2 抗アレルギー薬：fexofenadine
9.5 有効率の差とオッズ比

A. 欠測データの取り扱い

文献
索引