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実験医学増刊 Vol.38 No.2【電子版】

【特集】いま、本格化する 遺伝子治療

出版社
羊土社
電子版ISBN
978-4-7581-0384-8
電子版発売日
2020/02/17
ページ数
240ページ
 判型
B5
フォーマット
PDF(パソコンへのダウンロード不可)

電子版販売価格:¥5,940 (本体¥5,400+税10%)

印刷版ISBN
978-4-7581-0384-8
印刷版発行年月
2020/01
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概要

【特集】いま、本格化する 遺伝子治療 令和になって国内承認の相次ぐ、いまもっとも注目される遺伝子治療。ベクター開発・ゲノム編集の基盤技術の詳説から、CAR-T細胞療法など実用化の最前線、規制・知財・医療経済的の視点まで、この1冊でカバー!

目次

概論 遺伝子治療の本格的幕開け

第1章 遺伝子治療の基盤技術
1.AAVベクターおよびAAVベクター遺伝子治療の概要
2.レンチウイルスベクター
3.ゲノム編集による遺伝子治療の現状と問題点

第2章 造血幹細胞遺伝子治療
1.原発性免疫不全症に対する造血幹細胞遺伝子治療
2.ライソゾーム蓄積症の造血幹細胞を標的とした遺伝子治療法の進歩
3.造血幹細胞遺伝子治療の課題と展望

第3章 AAVベクター遺伝子治療
I.局所投与による方法
1.脳をターゲットとした遺伝子治療
2.網膜変性疾患に関する遺伝子治療
II.静脈注射による方法
3.血友病に対する遺伝子治療
4.脊髄性筋萎縮症や筋ジストロフィーに対する遺伝子治療
III.AAVベクター遺伝子治療の課題と展望
5.AAVベクターの大量製造法と精製法
6.AAVに対する中和抗体の問題と対策
7.AAVベクターのカプシド改変

第4章 遺伝子改変T細胞療法
I.遺伝子改変T細胞療法の現状
1.造血器腫瘍に対するCAR-T細胞療法
2.固形がんに対するTCR-T細胞療法
3.ゲノム編集技術の応用
II.遺伝子改変T細胞療法の課題と展望
4.CARの構築と改良
5.固形がんに対する新たな複合免疫療法の考え方

第5章 その他の遺伝子治療関連ストラテジー
I.腫瘍溶解性ウイルス療法
1.食道がんに対する放射線併用遺伝子組換えウイルス療法
2.がんに対するウイルス治療の現状
3.メラノーマおよび膵がんに対するHSV-1自然変異株C-REV
II.プラスミドDNA筋注法
4.プラスミドDNA筋注による重症虚血下肢に対する遺伝子治療

第6章 規制・知財・医療経済的視点
1.日本における遺伝子治療の規制
2.ゲノム編集遺伝子治療のPoints-to-Consider
3.遺伝子治療の商業化に向けた知財の視点
4.高額医療に対する医療経済的視点

第7章 最近のトピックス
1.遺伝子ノックアウトを利用したゲノム編集治療
2.造血幹細胞のゲノム編集治療に向けた基盤技術開発
3.AAVベクターを用いたin vivoゲノム編集治療
4.がん特異的抗原の探索とCAR-T細胞療法への応用
5.非ウイルス遺伝子改変法によるCAR-T細胞療法の開発と臨床応用
6.がん特異的なネオアンチゲンを標的としたTCR-T細胞療法
7.iPS細胞技術を用いる若返りT細胞療法の開発