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実験医学増刊 Vol.39 No.17【電子版】

【特集】核酸医薬 本領を発揮する創薬モダリティ

出版社
羊土社
電子版ISBN
978-4-7581-0398-5
電子版発売日
2021/11/05
ページ数
204ページ
 判型
B5
フォーマット
PDF(パソコンへのダウンロード不可)

電子版販売価格:¥5,940 (本体¥5,400+税10%)

印刷版ISBN
978-4-7581-0398-5
印刷版発行年月
2021/10
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概要

【特集】核酸医薬 本領を発揮する創薬モダリティ 基盤技術の発展により,近年新薬承認がつづく核酸医薬.その迅速な新薬開発を可能にする作用機序から,薬物を標的分子へ安定して届ける核酸修飾と薬物輸送技術,注目集まる新たな治療薬開発の最先端まで解説します.

目次

序にかえて─核酸医薬による分子標的治療の幕開け
核酸医薬の新しい潮流:希少疾患に対する核酸医薬を用いたN-of-1+創薬

第1章 モダリティ
1.アンチセンス核酸―要素技術と医薬品創生
2.mRNAを制御するモダリティ:siRNAとmiRNA―分子的作用機序から開発動向まで
3.ヘテロ2本鎖核酸
4.アプタマーの医療応用
5.mRNA医薬・mRNAワクチンの基礎と応用
6.DNAオリガミを用いた分子デリバリーシステム
7.ゲノム編集技術と核酸医薬

第2章 化学
1.核酸医薬の化学 総論―修飾核酸と機能評価
2.モルフォリノ核酸の合成と性質

第3章 DDS
1.核酸医薬の体内動態を制御し,薬効を最適化するナノ医薬の設計
2.リガンド連結による受容体介在の核酸医薬デリバリー
3.核酸医薬における非侵襲的な投与ルートとDDS

第4章 生物学
1.核酸医薬の体内動態
2.核酸医薬の細胞内動態―一本鎖,二本鎖,DNA,RNA,ヘテロ…構造と挙動
3.ヌクレアーゼ/核酸分解酵素―RNase Hを中心に
4.RNA編集を応用した核酸医薬開発への展望
5.Long noncoding RNAを標的とする創薬医学研究

第5章 毒性
1.核酸医薬毒性機序概論
2.アンチセンス核酸におけるRNase H依存型オフターゲット効果

第6章 その他
1.医薬品開発における核酸分析の現状と近未来像
2.核酸医薬CMCと新規液相合成法AJIPHASE
3.国内における核酸医薬の規制整備の現状

第7章 疾患別
1.筋ジストロフィーに対する核酸医薬開発
2.脂質代謝異常に対する核酸医薬品の開発
3.神経難病に対する核酸医薬品の開発

索引